首发丨博雅辑因完成8150万元Pre-B2轮融资,另启动新癌症疗法研发合作

发布日期:2020-04-27

2013年,基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为年度十大科技进展之后,Υ其研究和应用转化的热度获得了进一步提升。▬国内外公司纷纷布局,共同跻身于这场“基因革命”的浪♀潮之中。

亿欧大健康9月17日消息,博雅辑因(北▀京)生物科技有限公司(下称“博雅辑因”)︼︽︾宣布完成8150万元的Pre-B2轮融资,本次融资由博雅辑因A轮领投方IDG资本及Pre-B轮领投方礼来亚洲基金共同投资。据亿欧大健康了解,由于博雅辑因目前主要产品还未问世,本次融资将继续用于包括-地中海贫血的ET-01项目在内几个研发项目的推进中。

博雅辑因成立于2015年,总部设在北京,并在广州以及美国剑桥拥有子公司。它是一家创新生物制药企业,以基因组编辑β⊙治疗技术为基础,研发治疗药物用于难以根治的遗传疾病和癌症;同时♂,基于高通量基因组编辑筛选技术为药物研发提供解决方案。

数据显示,目前全球有5000多种罕见性疾病是由单一基因突变引起的,从而可以进行靶向“基因”的定点治疗。分析师预☆测,尽管个别$疾病的患者人数有限,鉴于其☠高定价,很多基因疗法仍有可能产生10亿※美元甚至更高的销◥售收入。

博雅辑因基于第三代“基因组定点编辑≤技术”——CRISPR/Cas9和自主研发的Leaper发展了多个产品管线,其主营业务分两块。

一是直接服务患Ⅳ者开发基因编辑疗法,目前主要致力于遗传性疾病及癌症的治疗。这部分主要是体外疗法的开发,包括血液疾病(如—地中海贫血、镰刀型贫血)、癌症免疫疗法(如通用型-CAR-T敲除法)以及针对肝病或肌肉疾病的RNA单碱基编辑等。ㄨ这也是博雅辑因的重点发展业务。

据亿欧大健康了解,其中进展最快的是针对—地中海贫血的基因疗法项目。中国有30万多名地中海贫血患者,其中约5万属于重症患者。除异源骨髓移植之外,重症地贫患者几乎无其他特效疗法,只能依靠长期的输血、去铁等综合治疗手段勉强︵维持生命。目前博雅辑因正在2018年11月建成的广州基因编♦辑临床应用基地进行—地中海贫血的基因疗法项目的临床前期的研究。

至于▣▤▥为什么选择在广ю州建立分公司,博雅辑因表┘示,地中海贫血症的发病有一定的地域性特征,在我国,以广西、广东、海南、┓▀台湾等地高发。而国际上的地贫高发区则与“一带一路”高度重合。所以,他们选择在此疾病高发区,在病人以及专家集中的地方进行研↕究。

博雅辑因的另一块业务是为药企及科研单位的药物靶点搜索提供高通☼量遗传筛选服务,此∝服务以基因编辑为基础,可以帮助他们更高效Ⅱ精准地锁定药物靶点Ψ,并基于患者基因型为药物划定一个更为精准的使用☼范围。

据公开信息,在这ν项业务上,今年∥4月2日,博雅辑因已与北京泛生子基因科技有限公司达成战○略∠合作协议。双方将结合博雅辑因⿻的高通量基因组功能筛选平台与泛生子大规模肿瘤数据库及分析平台,就开发肿瘤诊疗相关精准靶点开展合作。

宣布融资成功的同时,博雅辑因还将启动一项新的研发合作以拓展异体T细胞癌症疗法。合作◎公司是一家临床阶段的致力于★开发创新T细胞疗法的生物制药公司,但此次合作具体条款及合作公司名称未披露。

&n۞bsp;“异体T细胞疗法有望实现‘即需即用’(off-the-shelf),以及有▒效的质量控制和更低的成本,在中国及其他地区都具有巨大的潜力。我们一直在建设异体⊙CAR-T平台。』这项新的研究合作进一步表明了我们开发此₪큐类疗法帮助那些亟待治疗的癌症患者的决心。”魏东博士说。じ

传统的CAR-T疗法,由于用于ψ∧制备的CAR-T·。的原材料为患者的T细胞,因此患者确诊后方能开始CAR-T的制备。该制备周期较长,并且因为患者细胞状况参差不齐,因此每个患者都需要定制化生产,质控也较为困难。

而“即需即用”的CAR-T细胞制备原材料采自健康供者,可以像一般药品一样提前制备,在患者确诊时就可以提供产品,无需更多等待。并且由于供者来源较多,因此可以对原料T细胞进行更严格的质量控制۩,也方便后续生产中的统一质控。

编辑:武单单

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